젬백스앤카엘이 자사의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 'GV1001'의 2상 연장 임상시험을 모두 완료했다고 23일 발표했다. 이번 연구는 국내 최초로 진행된 임상시험에서 18개월 동안 환자들의 장기적인 유효성과 안전성 데이터를 확보한 성과를 이뤘다.

젬백스는 2023년 6월에 PSP 2상 선행 임상시험을 시작하며 첫 환자를 등록하였고, 그 후 식품의약품안전처의 승인을 통해 선행 임상시험을 성공적으로 마친 환자들 중에서 연장 임상시험에 동의한 환자를 대상으로 한 연장 시험을 진행했다. 연장 임상시험에는 67명의 환자가 참여하였으며, 최근 모든 투약과 마지막 관찰을 완료했다. 특히 선행 임상시험에 참여한 환자들의 85% 이상이 연장 임상시험에 계속 참여했다.

젬백스에 따르면, 선행 임상시험 결과에서 GV1001 0.56mg 투여군이 내약성에 대한 긍정적인 반응을 보이며 질환의 진행을 늦추는 경향성을 나타냈다. 의약품의 효과는 선행 임상과 연장 임상의 데이터 분석을 통해 통계적으로 유의미한 결과가 도출되었으며, 외부 대조군 대비 긍정적인 효과를 확인했다.

젬백스는 2상 임상시험의 결과를 순차적으로 수집하며 지속적인 데이터 분석과 주요 전문가들과의 전략적 커뮤니케이션을 통해 글로벌 3상 임상시험 디자인을 구체화하고 있다. 회사는 체계적인 사전 준비를 바탕으로 차기 임상시험 단계로 신속히 전환할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

또한 미국 식품의약국(FDA)에서 부여한 패스트트랙 및 희귀의약품 지정, 유럽의약품청(EMA)에서의 희귀의약품 지정이 GV1001의 글로벌 3상 임상시험의 원활한 진행에 기여할 것이라 기대하고 있다. 젬백스 관계자는 "장기간 임상 연구에 참여해 주신 환자와 의료진에게 깊은 감사를 드리며, 내년 PSP 글로벌 3상 임상시험 개시를 목표로 최선을 다하겠다"고 전했다.

이번 임상시험의 성과는 젬백스가 세계 최초의 PSP 치료제를 개발하는 데 한 발 더 나아가게 할 것으로 보인다. PSP는 진행성 신경퇴행성 질환으로, 환자들에게 심각한 운동 및 인지 기능의 악화를 초래하는 질환으로 알려져 있다.