젬백스앤카엘은 알츠하이머병에 대한 글로벌 2상 임상시험 결과를 내달 초 발표할 예정이라고 밝혔다. 24일 회사 측에 따르면, 미국 및 유럽 7개국에서 실시된 이번 임상시험의 최종 결과 보고서(Clinical Study Report, CSR)를 오는 2주 내에 수령할 계획이다.

이번 알츠하이머병 2상 임상시험은 2022년 10월 미국에서 첫 환자 등록을 시작하여, 미국과 유럽 7개국의 43개 임상 기관에서 진행되었다. 경증 및 중등증 단계의 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 50주 동안 GV1001을 0.56mg 또는 1.12mg 용량으로 피하 주사하고, 위약군과 비교하여 알츠하이머 평가척도(ADAS-cog11), 일상생활활동 평가(A-IADL-Q), 임상치매평가척도(CDR-SB), 삶의 질 설문지(QoL-AD) 등을 통해 유효성과 안전성을 평가했다.

젬백스는 이전에 국내에서 실시한 알츠하이머병 2상 임상시험을 통해 GV1001의 치료제 가능성을 확인한 바 있으며, 중등도에서 중증 단계의 환자들을 대상으로 한 연구에서 위약군 대비 유의미한 개선 효과를 보였다. 특히, 중증장애점수(SIB)와 같은 주요 지표에서 긍정적인 결과가 도출되었고, GV1001 투여 후 중대한 부작용이나 이상 반응은 보고되지 않아 약물의 안전성을 확보하였다.

젬백스 관계자는 “이번 임상시험은 앞선 국내 임상시험에 비해 투약 기간과 환자 규모가 모두 2배 이상 확대되어 진행된 만큼, 알츠하이머병 치료제 개발에 있어 중요한 결과가 기대된다”고 말했다. 알츠하이머병은 여전히 미충족 의학적 수요가 큰 질환으로서, 효과적인 치료제 개발이 시급한 상황이다.

GV1001은 펩타이드 기반의 신약 후보 물질로, 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제하는 작용을 하며, 항염증, 항산화, 미토콘드리아 보호 효과 등을 동시에 나타낸다. 이번 임상시험의 결과에 따라 GV1001이 알츠하이머병의 혁신적인 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있을지 귀추가 주목된다.