젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP)에 대한 국내 2상 연장 임상시험의 최종 결과보고서(CSR)를 9일 수령했다고 밝혔다. 이번 연장 임상시험에서 개발 중인 GV1001은 약물의 내약성과 안전성 데이터를 확보하며 안전성을 다시 한번 입증했다.

임상시험 결과에 따르면, 약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우의 중대한 약물이상반응(Serious ADR)은 발견되지 않았고, 임상시험 중단이나 사망으로 이어진 경우도 없었다. 이에 따라 회사 측은 사망 및 중대한 이상사례에 대한 전반적인 평가에서도 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다고 설명했다. 실험실적 검사 결과에서도 치료군 간의 검사 수치나 기준치 대비 유의미한 차이는 나타나지 않았다.

이번 CSR에는 72주 간의 연장 임상시험과 선행 임상시험의 결과가 모두 포함되어 있으며, 외부 대조군과의 비교 분석 및 일부 하위 도메인에서도 의미 있는 결과가 도출됐다. 임상시험은 총 72주 동안 진행되었으며, 선행 임상은 위약 그룹, GV1001 0.56mg(저용량), 1.12mg(고용량) 세 군으로 나뉘어 진행되었다. 연장 임상은 선행 임상 이후 추가 투약을 원하는 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg을 투약했다.

72주의 임상시험 결과, PSP 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자군에서 PSP 등급 척도의 총점 변화량을 외부 대조군과 비교한 결과, 선행 임상 저용량 투여군에서 통계적 유의성이 확인됐다(p-value<0.0001). 외부 대조군은 해외에서 진행된 PSP 임상시험의 위약군 데이터로, MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법이 적용되어 비교의 객관성이 담보되었다.

외부 연구 결과는 52주 동안의 경과를 나타내지만, GV1001은 72주 동안의 변화를 측정했다. 외부 대조군은 10.66점 악화한 반면, 저용량 투여군은 72주 동안 3.31점의 악화로 통계적 유의성을 나타내었다(p-value<0.0001). 이 외에도, 72주가 경과한 후 진행된 PSP 등급 척도의 하위 도메인 간 분석에서 저용량 투여군은 인지기능, 안구운동 및 사지운동능력 도메인에서 통계적 유의성을 보여주었다(p-value<0.05).

특히 인지기능 도메인에서 저용량 투여군은 평균 점수로 비교했을 때, 시작점 대비 0.56점 개선된 효과를 확인했다. 젬백스 측은 “PSP의 평균 악화가 1년에 11점임을 감안할 때, 저용량 투여군이 1년 6개월 동안 3.31점만 악화한 것은 전례 없는 긍정적인 성과”라고 강조하며, GV1001의 상업화를 위한 확증적 임상시험을 차질없이 추진할 예정이라고 밝혔다.

또한, 이번 연구 결과는 협의 중인 투자자 및 파트너사에도 공유될 예정이며, 글로벌 규제 당국에 대한 상업화 허가 신청에 기반이 될 것이다.