젬백스앤카엘의 'GV1001' 치료제가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Products, OMP)으로 지정받았다고 29일 발표했다. 이 지정은 GV1001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품 및 패스트트랙 인정을 받은 데 이어 이뤄져, 젬백스는 이제 주요 규제기관인 미국, 유럽, 한국에서 모두 희귀의약품에 대한 혜택을 받게 되었다.

EMA는 유럽 내에서 5만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀질환 치료제를 개발함에 있어 여러 가지 혜택을 제공한다. 이러한 혜택에는 ▲과학적 자문 및 개발 지원 ▲허가 신청과 관련된 수수료 감면 또는 면제 ▲10년의 시장 독점권 부여가 포함된다. 젬백스는 이미 FDA로부터 미국에서 7년간의 시장 독점권과 임상 비용 최대 25%의 세액 공제를 받는 등 유리한 조건을 확보한 상태이다.

젬백스의 관계자는 "미국과 유럽에서의 희귀의약품 지정은 우리 치료제의 개발 가능성과 필요성을 인정받은 것"이라며, "이러한 혜택을 통해 조속히 글로벌 3상 임상시험을 추진하여 PSP 환자들께 새로운 치료 옵션을 제공하겠다"고 밝혔다.

PSP(진행성핵상마비)는 비정형 파킨슨증후군으로, 뇌 내 신경핵의 이상으로 인해 안구운동에 장애가 오는 질환이다. 이 외에도 보행 장애, 떨림, 인지 기능 저하 등의 증상이 나타나지만, 파킨슨병에 비해 진행 속도가 빠르고 현재로서는 근본적인 치료법이 없는 신경퇴행성질환이다. 젬백스는 작년에 국내에서 최초로 PSP 2상 임상시험을 완료하였으며, 내약성과 질병 진행 억제 경향성을 확인하였다. 현재는 추가로 12개월 연장된 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.

이번 희귀의약품 지정은 GV1001의 글로벌 임상개발에 있어 큰 전환점이 될 전망이다. 젬백스는 이제 주요 규제기관과 협력하여 더욱 활발한 임상 개발에 나설 계획이다. 이러한 개발 과정에서 얻는 다양한 혜택과 지원을 통해 PSP 환자들에게 실질적인 치료 옵션을 제공할 수 있는 여건을 마련하겠다는 다짐이다.