젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제인 GV1001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 7일 발표했다. 패스트트랙 지정은 심각한 질환 치료의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도로, 환자에게 신약을 더 빠르게 제공하는 목적을 가진다.

이번 FDA 패스트트랙 지정을 통해 GV1001이 PSP에 대한 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 있다고 인정받은 만큼, 향후 임상 개발 및 승인 절차가 신속하게 진행될 전망이다. 더불어 패스트트랙 지정을 받은 약물은 미국 내에서 EAP(Expanded Access Program, 치료목적사용) 승인을 받을 수 있어 GV1001 역시 해당 대상에 포함될 수 있다.

젬백스는 이번 패스트트랙 지정을 받기 전에도 지난 2일 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받으며 PSP 치료제 개발에 여러 가지 혜택을 누리게 되었다. 패스트트랙 지정으로 인해 GV1001은 ▲FDA와의 긴밀한 협의를 통한 임상시험 설계 지원 ▲임상시험 데이터 수집의 적절성 보장 ▲심사 기간 단축을 위한 롤링 리뷰 ▲가속 승인 및 우선 심사 신청 등 다양한 혜택을 받는다. 또한, 희귀의약품으로 지정됨으로써 ▲임상 비용 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여와 같은 추가 이점을 누릴 수 있다.

이러한 희소식 덕분에 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험은 보다 빠르게 진행될 것으로 기대되며, 상용화 가능성도 높아질 것으로 보인다. 젬백스는 이미 지난해 국내에서 PSP 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 완료했으며, 결과적으로 내약성 및 질병 진행 지연 경향성을 확인했다. 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 준비에도 박차를 가할 예정이다.

PSP는 균형장애, 안구운동 장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 유발하는 비정형 파킨슨증후군으로, 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 그 진행 속도가 매우 빠르다. 현재까지 PSP를 위한 근본적인 치료제가 없는 상황에서, GV1001의 개발은 새로운 치료 옵션에 대한 강한 미충족 수요를 해소할 것이라는 기대를 모으고 있다.

젬백스 관계자는 “패스트트랙 지정을 통해 FDA로부터 PSP 치료제로서의 가능성을 다시 한 번 인정받아 기쁘다”며, “희귀의약품과 패스트트랙의 혜택을 누리게 된 만큼, 글로벌 임상시험 과정에서 FDA와 긴밀히 소통하며 세계 최초의 PSP 치료제 개발을 성공적으로 진행할 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.